Teknologi gjør det mulig å utvikle medisiner med økt sannsynlighet for positiv effekt. Hva må til for at industrien skal investere i å utvikle presisjonsmedisin?
KOMMENTAR: Dag Morten Dalen om legemidler
«Presisjonsmedisin» kan bety flere ting;
- Medisin som er skreddersydd til den enkelte pasient (ofte omtalt som persontilpasset medisin) og
- Medisin som bare tilbys en selektert gruppe, som med relativt høy sannsynlighet vil ha positiv effekt av behandlingen.
Begge variantene får mye oppmerksomhet, både fordi den teknologiske utviklingen muliggjør økt presisjon, og fordi mange av de nye biologiske legemidlene som kommer på markedet er svært kostbare.
Mer presise prognoser
Det er den siste tolkningen av presisjonsmedisin jeg har studert nærmere. Presisjonsmedisinen kommer her som et resultat av mer avanserte diagnostiske tester, med blant annet kartlegging av genetisk informasjon og proteiner som informative biologiske markører.
Disse biomarkørene kan gi oss mer presise prognoser av behandlingseffekten og dermed brukes til å avgjøre hvem som skal settes på en bestemt behandling.
Den samfunnsøkonomiske verdien av slike biomarkører kan være betydelig når store pasientgrupper behandles uten å oppnå en positiv effekt. For avanserte kreftbehandlinger er det ikke uvanlig at kun mellom 20-30 % av pasientene responderer. Hvis de øvrige 70-80 % av pasientene kunne vært identifisert i forkant, ville pasienter, pårørende og samfunnet for øvrig kommet bedre ut.
Kan undergrave lønnsomhet
Bekymringen er imidlertid at den samfunnsøkonomiske gevinsten ikke realiseres. Industrien kan ha svake incentiver til å utvikle mer presis medisin siden det undergraver omsetningsvolumet som skal sikre lønnsomhet.
Løsningen som har vært foreslått er «verdibasert» prising som sikrer at prisen på legemidlet går opp dersom det blir mer presist. Hvis myndighetene faktisk kan forplikte seg til slike priser før legemidlene utvikles, er det en god løsning, vel å merke hvis de vet å sette pris på en presis behandling. Problemet er at slike langsiktige forpliktelser er krevende å inngå siden utviklingstiden ofte strekker seg over mange år.
Industriens incentiver
Derfor har jeg sett nærmere på industriens incentiver til å øke presisjonen ved hjelp av biomarkører i en situasjon der de må ta til takke med prisforhandlinger etter at legemidlet er ferdig utviklet.
Nå slike biomarkører utvikles for klinisk bruk, må det fastsettes terskelverdier som avgjør om en pasient skal få behandling eller ikke. Settes terskelverdien høyt, blir presisjonen høy, men til gjengjeld er sjansene store for at en god del av de ubehandlede pasientene ville hatt god behandlingseffekt. Motsatt, dersom terskelverdien settes for lavt, blir presisjonen desto lavere, men antall slike feil går ned. De optimale terskelverdiene finnes der ute, og disse har medisinere og statistikere jaktet på i årtier.
Jeg har tatt opp jakten
Jeg har tatt opp jakten, og gjør det ved å tilføre en medisinsk beslutningsmodell en passende dose prisforhandlinger. Dermed blir det mulig å studere hvor den optimale terskelverdien befinner seg, sett fra både industriens og samfunnets ståsted, når begge parter vet at de skal sette seg ved forhandlingsbordet når legemidlet er ferdig utviklet.
Det geniale med forhandlingsløsninger av denne typen er at begge parter ønsker å utvikle legemidlet slik at verdien av dette blir størst mulig. Grunnen er at kaken som i etterkant skal fordeles mellom «samfunnet» og legemiddelselskapet dermed blir størst mulig. Dersom legemiddelselskapet har frihet til å utvikle legemidlet med en tilhørende bruk av biomarkører, vil selskapet frivilling foreslå den terskelverdien som maksimerer det samfunnsøkonomiske overskuddet.
Det er veletablert at slike prisforhandlinger bokstavelig talt blir en fattig trøst når utvikling krever kostbare investeringer. Når prisforhandlingene fungerer så bra her, er det fordi det kun handler om presisjon.
Det krever ikke store investeringer å øke terskelverdier, og utviklingen av et nytt legemiddel med bruk av biomarkører i kliniske studier øker ikke nødvendigvis utviklingskostnadene – snarere tvert imot.
Referanse:
Denne formidlingsartikkelen er først publisert på Dag Morten Dalens fagblogg 19. mars 2019 med overskriften «Presisjonsmedisin».
Tekst: Professor Dag Morten Dalen, Institutt for samfunnsøkonomi ved Handelshøyskolen BI.